دسترسی (access) و هزینه (cost) از عوامل محدود کننده سلول درمانی و ژن درمانی به شمار می روند. دکتر Åmellem مدیر سلول درمانی در Thermo Fisher Scientificمی‌گوید: «از لحاظ تاریخی، پیدایش سلول‌درمانی و پس از آن ژن‌درمانی در مراکز دانشگاهی همراه است با تلفیق اکتشافات علمی سیستم ایمنی و بکار بردن این اکتشافات در آزمایش‌های بالینی برای رفع نیازهای پزشکی مرتفع نشده، بویژه در سرطان و بیماری‌های عفونی. امروزه، تمرکززدایی از سلول درمانی و ژن‌درمانی به عنوان پاسخی به هزینه‌های بالای چنین درمان‌هایی، در کنار کاهش پیچیدگیهای منطقی، کاهش خطر و مدت زمان فرآهم آوری درمان های مذکور، در حال ظهور است».

تمرکززدایی (decentralization) به معنای برقراری ارتباط بدون وجود مرکزیت خاص است. در حالت غیرمتمرکز، برای برقراری ارتباط و انجام یک هدف، مجموعه درگیر به‌طور مستقیم با یکدیگر تعامل می‌کنند و واسطه یا نهاد مرکزی در بین مسیر قرار ندارند. مقابل این تعریف، متمرکز قرار دارد که همه رویه‌ها و پروسه‌ها از درگاه یک مرکزیت عبور می‌کند و به مرحله ظهور خواهد رسید.

Åmellem خاطرنشان می کند: "تمرکززدایی از سلول درمانی و ژن درمانی موضوع مهمی است که در کنفرانس ها و نشریات مورد بحث قرار می گیرد و بنابراین استراتژی است که اکثر بازیگران این صنعت در حال بحث درباره ی آن هستند." علی‌رغم مطالعات بالینی در حال انجام، Åmellem خاطرنشان کرد که «مثل همیشه همراه با نوآوری در صنعت مراقبت‌های بهداشتی، فردی مورد نیاز است که یک مدل تجاری پایدار برای سلول‌درمانی و ژن درمانی غیرمتمرکز را ارائه کند».

تولید سلول‌ درمانی و ژن‌درمانی‌های نزدیک‌تر به بیماران، بسیاری از مراحل را آسان‌تر می‌کند. Åmellem توضیح می دهد: "این چشم‌انداز یک سناریو بدون نیاز به زمان و هزینه انتقال با هواپیماها و برای بسیاری از کشورها، پیچیدگی های ترخیص کالا از گمرک است. در سلول‌های اتولوگ و ژن‌درمانی، زمان لازم برای تولید داروی شخصی‌سازی‌شده (personalized drug) آماده برای تزریق مجدد - که به آن زمان ورید به ورید (vein-to-vein time ) گفته می‌شود - بین سه تا چهار هفته است. درحالیکه تولید غیرمتمرکز می تواند این زمان را به نصف یا بیشتر کاهش دهد. "

با این حال، انجام این جهش به سمت تمرکززدایی، به فناوری هایی مانند استفاده از تجهیزات مدولار بستگی داردÅmellem توضیح می‌دهد: «تمام تولیدات غیرمتمرکز به سیستم‌های قوی نیاز دارند که به راحتی از یک سایت توسعه فرآیند متمرکز و اعتبارسنجی به تمام سایت‌های غیرمتمرکز تولید دارو منتقل شوند. این سیستم ها باید بسته، خودکار و انعطاف پذیر باشند».

Åmellem می‌گوید: «صنعت سلول‌درمانی و ژن‌درمانی در حال تکامل سریع به سمت حجم بالا-مانند پلتفرم‌های مختلف داروهای آلوژنیک- و کوچک‌سازی- برای مثال در درمان‌های اتولوگ CAR-T است. » بنابراین، برای توسعه نسل بعدی داروهای سلول درمانی و ژن درمانی، انعطاف پذیری لازم است.

در اصل، تمرکززدایی (غیر متمرکز ساختن) به تغییرات گسترده اکوسیستم بستگی دارد. همانطور که Åmellem نتیجه می گیرد: "چشم‌انداز این است که تمرکززدایی باعث می شود درمان های سلولی و ژنی برای بیماران بیشتری از منظر دسترسی، هزینه و زمان قابل دسترس تر باشد." با این حال، انجام این انتقال به پیشرفت و زمان بیشتری نیاز دارد.

منبع خبر:

https://www.genengnews.com/topics/bioprocessing/decentralizing-the-manufacturing-of-cell-and-gene-therapies/