"ژن‌درمانی"  به روش "کارتی سل تراپی " جدیدترین روش برای درمان سرطان در جهان است که به همت اساتید دانشگاه علوم پزشکی تهران و با تلاش محققین یک شرکت دانش‌‌بنیان ایرانی به مرحله نهایی رسیده است؛ فقط دو شرکت چندملیتی در جهان این روش درمانی را ارائه می‌کند و این دانش در ایران با تلاش محققان داخلی بومی شده است.ژن‌درمانی نوعی روش درمان یا پیشگیری از بیماری است که دستورالعمل‌های ژنتیکی درون سلول‌های یک فرد را فعال می‌کند. ژن‌ها در واقع نمود ظاهری تمام جنبه‌های زندگی یک سلول هستند: آنها کدی را درون خود نگه می‌دارند که سلول‌ها را قادر به رشد، عملکرد و تقسیم می‌کند.

وقتی که یک ژن معیوب و غیرفعال باشد، می‌تواند منجر به تولید پروتئین‌هایی شود که قادر به انجام وظایف خود نیستند. زمانی که یک ژن معیوب باشد یا بیش از حد فعال باشد، عملکردهای مهم بدن ممکن است دچار اختلال شوند. هدف و غایت اصلی ژن‌درمانی این است که این‌گونه ژن‌های معیوب را شناسایی کند و به این ترتیب مشکل را از اساس و ریشه حل کند.

ژن‌درمانی ممکن است شامل جایگزین کردن ژن‌های معیوب و ناقص با ژن‌های سالمی باشد که سلول‌ها را برای تولید پروتئین‌های مفید آماده می‌سازند، البته ممکن است این روش شامل تغییر نحوه تنظیم ژن‌ها هم باشد، به این ترتیب ژن‌های‌هایپراکتیو یا غیرفعال، بتوانند به‌درستی عملکرد داشته باشند.

دکتر امیرعلی حمیدیه استاد دانشگاه علوم پزشکی تهران و رییس مرکز جامع سلول های بنیادی و پزشکی بازساختی با اشاره به موفقیت دانشمندان ایرانی در درمان سرطان خون با روش ژن‌درمانی اظهارداشت:‌ آینده پزشکی، پزشکی بازساختی است که سلول‌درمانی، ژن‌درمانی و مهندسی بافت است. در بسیاری از بیماری‌های صعب‌العلاج و سختی که به نظر غیرقابل درمان به نظر می‌رسند در آینده‌ای نه‌چندان دور از این روش‌ها برای رفع مشکلات این بیماران استفاده می‌شود.

امیرعلی حمیدیه افزود: این دستاورد نزدیک به 7 سال زمان برده است و بعد از گذراندن مطالعات سلولی و مطالعات پیش‌بالینی بر روی حیوان و کسب مجوز و کد اخلاق از دانشگاه علوم پزشکی تهران برای نخستین بار یک محصول ژن‌درمانی در کشور برای یک بیمار استفاده شده است.

حمیدیه گفت: مثل باقی درمان‌ها همچون شیمی درمانی که درصدی موفقیت آنها گزارش شده است که نزدیک به 60 تا 70 درصد از آنها بهبود یافته و نزدیک به 30 یا 40 درصد از آنها برای پیوند اقدام می‌کردند که از این تعداد بیماران پیوندی نیز 60 تا 70 درصد آنها با پیوند بهبود می‌یافتند،. امروز آنهایی که پیوند نمی‌شوند احتمال 60 تا 70 درصد با این روش بهبود خواهند یافت.

وی بیان داشت:‌ در دنیا هم این روش بسیار جدید است و سازمان‌های غذا و داروی چند کشور محدود مجوز انجام این کار را دادند و به مرور زمان قطعاً خاصیت و قدرت این کار بیشتر خواهد شد و محصول نیز به این سختی تولید نخواهد شد و می‌توان آن را از فرد دیگری تولید کرد.

استاد دانشگاه علوم پزشکی تهران تأکید کرد: در موضوع ژن‌درمانی به غیر از این شرکت دانش‌بنیان، یک شرکت دیگر نزدیک به محصول شده است و به غیر از این دو شرکت شاید بالای 10 هسته فناور مطالعاتی بر روی این موضوع دارند.