دانشمندان از دانشگاه ایالتی اوهایو یک روش جدید برای انجام ژن درمانی به مناطق خاص مغز ایجاد کرده اند. اکنون ، آنها شواهدی از یک آزمایش بالینی کوچک بر روی کودکان دارند که نشان می دهد این درمان می تواند بر روی یک بیماری نادر تخریب عصبی ارثی اثربخش باشد.  آنها معتقدند که از تکنیک آنها می توان در نهایت برای درمان بیماری های شایع مغز مانند آلزایمر و پارکینسون استفاده کرد.

تیم دانشگاه ایالتی اوهایو ژن درمانی را برای درمان کمبود L-amino acid decarboxylase (AADC)  ایجاد کرد که توانایی بدن در ساخت دوپامین و سروتونین را با مشکل روبرو می کند و باعث تاخیر در رشد و طیف وسیعی از علائم حرکتی و رفتاری می شود. ژن درمانی از ناقل ویروسی برای انتقال ژن بیانگر AADC به مغز استفاده می کند.

محققان در Nature گزارش دادند ، در هفت کودک مبتلا به کمبود AADC ، ژن درمانی متابولیسم دوپامین را افزایش داد. محققان گفته اند ، پس از یک سال ، شش نفر از شرکت کنندگان در این کارآزمایی بالینی کنترل سر طبیعی داشتند.

https://www.fiercebiotech.com/research/gene-therapy-delivered-to-brain-shows-promise-children-rare-neurodegenerative-disease