محققان دانشگاه Carnegie Mellon و Yale  گزارش کرده اند که نوعی درمان ژنتیکی برای درمان اختلالات ژنتیکی در موش استفاده کرده اند. این اولین بار است که برای درمان وضعیتی که در طی رشد جنین رایج است، چنین روشی مورد استفاده قرار می گیرد. محققان در مقاله ای که در مجله Nature Communications به چاپ رسانده اند جزئیات چگونگی اثرگذاری این فرآیند را در خصوص درمان مشکلات ژنتیکی در طول رشد جنین توضیح دادند.

Danith Ly از محققان این مطالعه می گوید: در اوایل رشد جنین، سلول های بنیادی زیادی به سرعت در حال تقسیم شدن هستند. اگر ما بتوانیم در ابتدای این دوران جهش ژنتیکی را وارد و ژنی را اصلاح کنیم، می توانیم تاثیر قابل توجهی در رشد جنین داشته باشیم یا حتی وضعیتی غیرطبیعی را درمان کنیم. تا به امروز، حدود 8 میلیون کودک در هر سال با شرایط ژنتیکی شدید به دنیا می آیند. به طور معمول، اختلالات ژنتیکی اغلب با استفاده از آمنیوسنتز در دوران بارداری تشخیص داده می شود. با این حال، محققان هنوز قبل از زایمان هیچ گونه درمانی برای این شرایط ژنتیکی ندارند.

در این مطالعه  Ly و همکارانش از نوعی تکنیک ویرایش ژن مبتنی بر پپتید-اسید نوکلئیک برای درمان مدل موشی استفاده کردند. این روش توسط این تیم تحقیقاتی برای درمان بیماری ژنتیکی خون استفاده شده است که باعث کاهش تولید هموگلوبین خون می شود و به نام بتا تالاسمی شناخته می شود. در این روش از پپتیدهای مصنوعی همراه با DNA و RNA استفاده شده است. حال این ترکیب با DNA مصحح از طریق یک نانوذره مورد تائید FDA جفت می شود. بعد از این که مولکول های پپتید-نوکلئوتیدی جهش مورد نظر را شناسایی کردند DNA هدف را باز کرده و بصورت دو رشته ای در می آورند. بعد از این، DNA  مصحح با DNA معیوب جفت می شود و مسیرهای تعمیر آن را تحریک می کند تا خطایی که شناسایی شده است را اصلاح کند.

لینک: Nature

پایان خبر / ادمین