محققین به تازگی اولین نتایج در درمان بیماری کم خونی داسی شکل یا سیکل سل آنمی با کمک مهندسی ژنتیک را گزارش دادند.

کم خونی داسی شکل نوعی بیماری وراثتی است که بیشتر در کشورهای حوزه مدیترانه و افریقا و امریکای جنوبی دیده میشود. در این بیماری براثر تغییر در ژن تولید کننده هموگلوبین شکل گلبول های قرمز تغییر کرده و به شکل هلال درمیایند. این گلبول های قرمز هلالی شکل به یکدیگر و به جدار مویرگ ها چسبیده و با انسداد مسیر خون موجب بروز علائم بیماری مانند درد اندام، خستگی و تنگی نفس میشوند.

شرکت Bluebird Bio با کمک تیمی از محققان مهندسی ژنتیک در حال انجام پروژه درمانی این نوع بیماری با کمک تکنیک ویرایش ژن CRISPR می باشد. محصول این شرکت LentiGlobin نام داشته و از سال 2017  کارازمایی های بالینی بر روی آن در حال انجام است. در این کارآزمایی محققان با کمک نوعی ویروس ژن مربوط به هموگلوبین سالم را وارد سلول های بنیادی بدست آمده از بیمار نموده و این سلول ها را مجددا به بدن بیمار وارد کردند. این سلول ها در بدن بیمار به تدریج تکثیر یافته و شروع به ساختن گلبول های قرمز با هموگلوبین سالم کردند.

نتایج این کارآزمایی اخیرا در نشست سالانه خون شناسی ایالات متحده آمریکا ارائه شده است و امیدواری پزشکان را جهت درمان این بیماری موجب شده است.

لینک:Ash

پایان خبر / ادمین