نتایج مطالعه ای در زمینه اثر بخشی نوعی ژن درمانی/ سلول درمانی موسوم به CAR T cell که مورد تایید سازمان غذا و داروی آمریکا(FDA) است به تازگی در مجله New England Journal of Medicine به چاپ رسیده است.

این درمان با نام tisagenlecleucel ( و با نام تجاری Kymiriah ) از سلول های سفید خونی خود بیمار که برای هدف قرار دادن و کشتن سلول های سرطانی، مهندسی ژنتیک شده اند استفاده می کند. این درمان در آگوست 2017 برای درمان لوکمی حاد لنفوسیتی کودکان(ALL) که شایع ترین سرطان کودکان است مورد تایید قرار گرفت. گروهی از پزشکان در مطالعه ای که اخیرا به چاپ رسیده است به گزارش استفاده از این نوع درمان در بیماران خود پرداخته اند.

از این رویکرد درمانی در 25 مرکز درمانی و 11 کشور مختلف استفاده شد. این مطالعه شامل 75 بیمار 3 تا 21 ساله بود که دچار لوکمی حاد لنفوسیتی شده بودند و 61 درصد آن ها بعد از پیوند سلول های بنیادی خون ساز بصورت آلوژن مجددا دچار عود بیماری شده بودند و در نتیجه ناگزیر به استفاده از درمانی جایگزین بودند. استفاده ازCAR T cell درمانی برای این بیماران منجر به نرخ بهبودی کامل 81 درصد بعد از سه ماه درمان شد و همه بیمارانی که به این درمان پاسخ دادند هیچ گونه علایمی از بیماری را نشان ندادند و نتایج فلوسایتومتری به عنوان حساس ترین ابزار آنالیز حاکی از بهبودی کامل آن ها بود. بقای کلی این بیماران بعد از 6 ماه 90 درصد و بعد از 12 ماه 76 درصد بود. ماندگاری tisagenlecleucel در خون بیماران بیش از 20 ماه گزارش شده است.

 استفاده از tisagenlecleucel به عنوان یک CAR T cell درمانی می تواند یک ابزار درمانی قوی برای مبارزه با لوکمی کودکان باشد و بازی را به نفع درمان این بیماران تغییر دهد. از عوارض جانبی که با این درمان می تواند همراه باشد می توان به سندرم آزادسازی سیتوکین و برخی مشکلات عصبی اشاره کرد.

لینک: NEJM

پایان خبر / ادمین