ویرایش ژن CRISPR یک حیطه فوق العاده هیجان انگیز برای زیست شناسان مولکولی است و فرصت های جدیدی را برای ویرایش DNA به عنوان روشی برای مبارزه علیه طیف وسیعی از بیماری ها فراهم می کند.

محققان تیم Uri David Akavia در دانشگاه McGill مونترال تا به امروز بالاترین میزان موفقیت تکنیک ویرایش ژن  CRISPR را با هدف قرار دادن 90 درصد سلول های مورد آزمایش کسب کرده اند.

این موضوع از این جهت مهم است که در حالی که CRISPR در غیر فعال کردن ژن های خاصی بسیار مفید است (در یک آزمایش اخیرا توانست ژن معیوب را که باعث ایجاد ALS در موش می شود غیرفعال کند)، استفاده از CRISPR برای رفع نواقص ژن ها بسیار مشکل تر است. این رویکرد که معمولا در کمتر از 10 درصد از سلولهای هدف کار می کند، شامل جایگزینی یک DNA معیوب با یک توالی فعال و سالم است. تاکنون، بالاترین میزان موفقیت 60 درصد بوده است، به این معنی که تیم دانشگاه McGill به طور قابل توجهی بهتر عمل کرده است.

به منظور افزایش کارایی روش CRISPR، تیم Akavia به طور فیزیکی DNA جایگزین را با پروتئین CRISPR مرتبط می کند که توالی معیوب را شناسایی و حذف می کند و همچنین با استفاده از یک پلیمر به نام polyethyleneimine به طور مستقیم هسته سلول ها را هدف قرار داده تا از میزان خطا آزمایش بکاهد.

به طور بالقوه، این تکنیک برای درمان و یا از بین بردن تمام بیماری های ارثی می تواند استفاده می شود. استفاده از تکنیک ویرایش ژن CRISPR با این رویکرد می تواند انقلابی در ویرایش ژنوم با دقت بیشتر ایجاد کند. با این حال، این تیم باید اثربخشی را در طیف وسیعی از سلول ها نشان دهد تا نشان دهد که روش آنها متنوع و قابل تکرار در شرایط مختلف است.

یکی از محققان این تیم می گوید: رویکرد ما روش های مقرون به صرفه، ساده و به طور گسترده ای  قابل اجرا را ارائه می دهد، در نتیجه موجب گسترش روش های استفاده از تکنیک ویرایش ژنوم CRISPR / Cas9 می شود.

لینک: BioRxiv

پایان خبر / ادمین