اداره غذا و داروی ایالات متحده اخیرا اعلام نموده که آماده سرعت بخشیدن به پیشرفت های انقلابی در درمان های جدیدی مانند ژن درمانی می باشد ولی چالش کنونی پیش روی این درمان ها، ممکن است روندهای  قانونی تائید و فرآیندهای نظارتی از سوی سازمان های قانونگذار نباشد بلکه مشکل بزرگتر در جای دیگری خواهد بود. شرکت های زیست فناوری برنامه های هیجان انگیزی برای درمان بیماری های ژنتیکی دارند که تنها با یک دوز ژن درمانی بتوانند بیماران را درمان کنند و این شرکت ها بدنبال آزمایش محصولات خود در قالب کارآزمایی های بالینی هستند. در حقیقت اکثر آنها بیشتر در تلاشند که یک جزء حیاتی این درمان ها بدست آورند: ویروس هایی که قادر به حمل ژن های مورد نظر به سلول هایی اند که فاقد آن ژن هستند. در حقیقت این سیستم ژن رسانی است که قلب ژن درمانی هاست. بدون ویروس ها درمانی وجود نخواهد داشت ولی تولید این ویروس ها بسیار سنگین و پر هزینه است. تعداد کمی از شرکت های ژن درمانی دارای تاسیسات و متخصصانی هستند که قادر به تولید ویروس هایی با استانداردهای خاص و دقیق باشند که در کارآزمایی های بالینی ژن درمانی مورد استفاده قرار گیرد. در نتیجه چنین شرکت هایی تنها بنا به درخواست ها و سفارشاتی که می گیرند فعالیت دارند.

   یکی از معدود شرکت هایی که در حال انجام ژن درمانی است نوارتیس می باشد که اخیرا از FDA مجوز درمان نوعی سرطان خون را دریافت نموده است. برای بدست آوردن ویروس های مورد نیاز این نوع ژن درمانی، نوارتیس در قالب موافقت نامه ای سه قرارداد را با Oxford BioMedica امضا کرده که شروع آن در سال 2013 به مبلغ بیش از 195 میلیون دلار بوده و علاوه بر آن پرداخت حق امتیاز آکسفورد پس از تائید درمان نیز لحاظ گردیده است. این درحالیست که تنها چندصد بیمار در سال ممکن است به این نوع درمان نیاز داشته باشند که هزینه ای 475 هزار دلاری دارد.  شرکت بعدی که با جدیت این مسئله را دنبال می کند BioMarin است که یکی از بزرگترین و موفق ترین شرکت های زیست فناوری دنیاست و تصمیم به ساخت تاسیسات چند صد میلیون دلاری برای ساخت کارخانه تولید ویروس خود دارد. جالب است که این شرکت قصد تولید ویروس برای سایر شرکت ها را ندارد و تنها قرار است برای تامین نیازهای خود این ویروس ها را تولید کند. مدیر فنی این شرکت می گوید قرار نیست برای انجام کارآزمایی های خود در صف بایستیم و علاوه بر آن می خواهیم روی تولیدات مرتبط با ژن درمانی خود، کنترل نیز داشته باشیم. با توجه به اینکه مقررات سخت و زمان بر هستند و مستندسازی کاری طاقت فرساست از اینرو جاده ای سخت در پیش روی شرکت های ژن درمانی قرار دارد، چرا که اکثر مجتمع های تولید ویروس، اینکار را صرفا جهت پروژه های تحقیقاتی و دانشگاهی انجام می دهند. درحال حاضر بسیاری از شرکت های ژن درمانی محصولی در بازار ندارند چون به دنبال سرمایه گذار هستند و از سوی دیگر سرمایه گذاران نگران سرمایه گذاری در شرکت هایی هستند که منبع ویروسی آماده ندارند.

   شرکت BlueBird Bio از فعالان ژن درمانی در دنیاست که درسال 2010 فعالیت خود را با ژن درمانی آدرنولکودیستروفی آغاز نمود و با شرکتی که تولید ویروس می نمود قراردادی امضا کرد. به گفته مدیر عامل این شرکت خبرهای بدی در راه بود و ساخت ویروس های مورد نیاز برای آنها میلیون ها دلار هزینه داشت. با چنین هزینه ای در نهایت ویروسی هم درکار نبود چون با دستورالعمل مورد استفاده آنها در خط تولید، اسیدیته محلول کشت ویروس ها طوری بود که ویروس ها را می کشت. در حالیکه همین دستورالعمل تهیه ویروس می تواند هزینه ها را تحت تاثیر قرار دهد، تعداد بیمارانی که از آن روش استفاده می کنند و اینکه چه تعداد سلول برای هر بیمار مورد نیاز است نیز همگی بر قیمت تمام شده این درمان ها تاثیر گذارند. اگر ژن درمانی برای ارگان های بزرگی مانند ریه و کبد صورت گیرد، تنها تولید ویروس برای آن تا 3 میلیون دلار هزینه خواهد داشت که از نظر تجاری قابلیت گسترش نخواهد داشت. در حال حاضر اکسفورد در حال توسعه روشی است که هزینه تولید ویروس برای هر بیمار را به 300 هزار دلار کاهش دهد. این روش ها بطور مداوم در حال بهبود هستند و امید می رود که در آینده هزینه آن برای هر بیمار تا 30 هزار دلار کاهش یابد.

لینک خبر: NYT

پایان خبر / ادمین