محققان دانشگاه کیوتو برای اولین بار در سطح جهان، در حال آماده سازی مقدمات انجام کارآزمایی بالینی دارویی با کمک سلول های iPS برای درمان بیماری های نادر استخوانی می باشند.

گروهی از محققان این دانشگاه به سرپرستی پروفسور توگوشیدا با استفاده از سلول های بنیادی پرتوان القائی توانستند دارویی را طراحی کنند که برای بیماری فیبرودیسپلازی اسیفیکان پیشرونده( FOP ) یا "سندروم مرد سنگی"  که یک بیماری نادر بوده و در آن بافت عضلانی و بافت همبند مانند عضلات، تاندون ها و رباط ها به تدریج با استخوان  جایگزین  شده و مانع از تحرک بدن می شود، استفاده کنند.

این محققان، سلول های iPS را از مبتلایان به FOP ایجاد کردند و نشانه های بیماری را خارج از بدن بیمار بوجود اوردند. بعد از اضافه کردن ترکیبات خاص به سلول های نشان دهنده بیماری آن ها دریافتند که یک عامل مهارکننده سیستم ایمنی به نام راپامایسن (Rapamycin) برای جلوگیری از تشکیل غیرطبیعی استخوان می تواند موثر واقع شود.

ایمنی و اثربخشی دارو باید در یک کارآزمایی بالینی آزمایش شود که می تواند در اوایل سپتامبر، در 20 بیمار 6 ساله یا بیشتر آغاز شود. کمیته بررسی در بیمارستان دانشگاه کیوتو قبلا این کارآزمایی بالینی را مورد تایید قرار داده است.

این تیم اثربخشی راپامایسین را در آزمایشات بر روی موش تأیید کرده است. محققان این عامل را به موش ها پس از پیوند سلول های iPS بیماران FOP به آن ها تحویل دادند و و متوجه شدند که این دارو باعث عدم تشکیل غیر طبیعی استخوان می شود.

توگوشیدا در یک کنفرانس خبری که در دانشگاه کیوتو و در حضور تعداد زیادی از خبرنگاران و دوربین های تلویزیونی برگزار می شد گفت: رامامیسین دارویی است که در حال حاضر برای درمان بیماری های دیگر مورد استفاده قرار می گیرد، بنابراین من انتظار دارم بدن بیماران در کارآزمایی بالینی آن را به راحتی قبول کنند.او با اشاره به اینکه حدود 80 فرد مبتلا به FOP در ژاپن وجود دارد خاطرنشان کرد که بسیار زمان برد تا به جایی که امروز قرار داریم برسیم و امیدواریم این امید را در بیماران FOP برای درمان ایجاد کنیم.

پروفسور شینیا یاماناکا استاد دانشگاه کیوتو و برنده جایزه نوبل پزشکی در سال 2012 برای کشف سلول های iPS می گوید: من امیدوارم که این کارآزمایی بالینی باعث تحریک پژوهش های فعال برای توسعه داروها و در نهایت منجر به کشف درمان جدید برای بیماری های نادر مختلف شود.

 FOP ناشی از جهش در ژن ACVR1 است. استخوان ها در عضلات، تاندون ها و رباط ها شکل می گیرند و مانع حرکت مفصل ها می شوند.

تمام بافت های بدن انسان را می توان با استفاده از سلول های iPS بوجود آورد .انتظار می رود از آن ها در توسعه داروها و پزشکی بازساختی استفاده شود.

پایان خبر / ادمین