پس از کشف روش درمانی CRISPR ، دانشمندان همواره از CRISPR به‌عنوان روشی انقلابی برای درمان بیماری های ژنتیکی یاد می کرده‌اند. در سال جدید میلادی، نخستین آزمایش‌های انسانی CRISPR در اروپا و آمریکا انجام می‌شود. ماه گذشته بود که شرکتCRISPR Therapeutics ، برای اولین بار یک پرونده‌ی مربوط به کارآزمایی بالینی را برای قانون‌گذاران اتحادیه اروپا فرستاد. آزمایش‌هایی که قرار است در سال آینده شروع شود، روش درمانی ترکیبی با استفاده از CRISPR و سلول‌های بنیادی برای درمان بیماری اختلال خونی بتا تالاسمی خواهد بود.

 Samarth Kulkarni ، مدیر عامل این شرکت می گوید که شرکتCRISPR Therapeutics  همچنین قصد دارد که درخواستی را برای انجام آزمایش‌های مشابه برای درمان بیماران کم خونی داسی شکل در نیمه‌ی اول ۲۰۱۸ تنظیم کند. او گفت: در سال ۲۰۱۸، اولین انسان به روش ویرایش ژنی CRISPR ، در آزمایشگاه تحت درمان قرار می‌گیرد. ما قصد داریم اولین کسانی باشیم که این کار را انجام می‌دهیم. هر دو این بیماری‌ها، اختلال‌های ژنتیکی ناشی از جهش ژن‌هایی هستند که هموگلوبین تولید می‌کنند. هموگلوبین پروتئین ضروری است که اطمینان حاصل می‌کند، گلبول‌های قرمز خون، اکسیژن را به سراسر بدن حمل می‌کنند. بدون وجود این پروتئین یا معیوب بودن آن، فرد به کم‌خونی شدید، تاخیر در رشد، آسیب به اندام‌ها و فشار خون ریوی مبتلا می‌شود. اما روش ویرایش ژنی، به دانشمندان این امکان را می‌دهد که قطعات کوچکی از کد ژنتیکی را برش دهند یا بردارند سپس سلول‌های اصلاح شده را دوباره به بدن بیمار تزریق کنند، این روش در نهایت می‌تواند جان بسیاری از بیماران را نجات دهد و منجر به درمانی قطعی برای چنین اختلال‌های ژنتیکی باشد. بیماران مبتلا به کم‌خونی داسی شکل و تالاسمی بتا، نامزدهای خوبی برای درمان به شیوه‌ی ویرایش ژنی CRISPR هستند، چرا که در بسیاری از این موارد، بیماری به دلیل یک جهش ژنی در DNA فرد پدید می‌آید.

در دانشگاه استنفورد، پژوهشگران از روش ویرایش ژنی CRISPR برای درمان بیماری‌های سلولی بدخیم دیگری استفاده می‌کنند و آن‌ها هم در نظر دارند که کارآزمایی بالینی را روی بیماران خود انجام دهند. Matthew Porteus، پژوهشگر ارشد این تیم گفته است که او و همکارانش انتظار دارند که تا پایان سال ۲۰۱۸، پرونده‌ی مربوط به کارآزمایی ‌های بالینی در سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) ثبت شود و آزمایش‌های آن‌ها هم در سال ۲۰۱۹ آغاز شود.

در همین حال، به‌نظر می‌رسد که چینی‌ها یک قدم از دانشمندان آمریکایی جلوتر باشند. آن‌ها برای اولین بار، در سال ۲۰۱۶، آزمایش‌های انسانی CRISPR را انجام دادند و سال ۲۰۱۷ هم برای دومین بار چنین آزمایش‌هایی را تکرار کردند. موردی که همان‌طور که می‌دانید، مناقشات زیادی را در بین جامعه‌ی پزشکی ایالات متحده آمریکا و چین برانگیخت و موجب نگرانی‌های زیادی در سطح عمومی شد.

Porteus می گوید که انتظار دارد تا سال ۲۰۱۸، پژوهش‌های بیشتری انجام گیرد و کاربردهای بالقوه و نحوه‌ی درمان بیماری‌های مختلف با روش ویرایش ژنی CRISPR بهتر شناخته شود. در سال ۲۰۱۷، پژوهش‌های متعددی در مورد بیماری‌های مهلکی همچون بیماری هانتینگتون، اسکلروز جانبی آمیوتروفیک، همان بیماری که مشهورترین اخترفیزیکدان جهان، پرفسور هاویکنگ به آن مبتلا است) و نوعی کم شنوایی در موش انجام گرفت.

Porteus اشاره می‌کند: هم‌اکنون برنامه‌های زیادی در پشت پرده در حال انجام است که این آزمایش‌ها به‌صورت واقعی (بالینی روی بیماران انسانی) انجام گیرند. او همچنین پیش‌بینی کرد که در سال ۲۰۱۸، کاربردهای بیشتر این دست آزمایش‌های بالینی را مشاهده می‌کنیم

George Church ، متخصص ژنتیک مشهور دانشگاه هاروارد (همان دانشمندی که در سال ۲۰۱۳ ادعا کرده بود، می‌تواند نئاندرتال‌ها را احیا کند می گوید که انتظار دارد، روش ویرایش ژنتیکی CRISPR در سال آینده بسیار دقیق‌تر شود. او همچنین گفت که انتظار دارد که پژوهش‌های بیشتری در مورد چگونگی استفاده از CRISPR برای درمان بیماری‌هایی همچون بیماری مالاریا با استفاده از تغییر در DNA گونه‌های وحشی انجام گیرد.

لینک: GIZMODO

پایان مطلب / ادمین