اخیرا شرکت های سانگامو و فایزر اعلام کردند که با همکاری یکدیگر فاز یک و دو کارآزمایی بالینی نوعی ژن درمانی برای درمان با بیماری هموفیلی A که نوعی بیماری نادر است را آغاز کرده اند. محصول مورد آزمایش SB-525 نام دارد.

دکتر Sandy Macrae مدیرعامل شرکت سانگامو می گوید: ژن درمانی را می توان نوعی درمان همیشگی برای کنترل هموفیلی A نامید که از خونریزی های خود به خودی جلوگیری می کند.

در کارآزمایی بالینی Alta، دوز های مختلف SB-525 برای ارزیابی میزان ایمن بودن و  تحمل پذیری در 20 بیمار بزرگسال مبتلا به هموفیلی A شدید به کار گرفته شد.

 SB-525 به عنوان بخشی از یک همکاری جهانی بین شرکت های Sangamo و Pfizer برای توسعه و تجاری سازی برنامه های ژن درمانی برای مقابله با بیماری هموفیلی A معرفی شده است.  Greg LaRosa مدیر علمی شرکت فایزر می گوید: ما از پیشرفت در برنامه همکاری با شرکت Sangamo برای توسعه SB-525 خوشحال هستیم. با وجود ظرفیت های هر دو شرکت، ژن درمانی به عنوان امیدی برای درمان مبتلایان به هموفیلی A به شمار می  رود.

 SB-525 نوعی آدنوویروس نوترکیب (rAAV) است که حامل ژن فاکتور VIII و یک پروموتر اختصاصی است.

هموفیلی A یک اختلال خونریزی ناشی از جهش ژنتیکی است که منجر به فعالیت نامناسب فاکتور VIII می شود. این ژن مسئول بیان پروتئین انعقاد خون برای متوقف کردن خونریزی است. در ایالات متحده حدود 16،000 بیمار و در دنیا بیش از 150،000 نفر مبتلا به هموفیلی A هستند.

منبع خبر: سایت Sangamo