محققان توانستند برای نخستین بار ناشنوایی مادرزادی را با کمک ابزار مهندسی ژنتیک درمان کنند ناشنوایی یک اختلال ژنتیکی است که اصولا غیرقابل درمان است.

گروهی از محققان و جراحان دانشکده پزشکی "دانشگاه کالیفرنیا سن دیه‌گو"، با موفقیت "سلول‌های" progenitor عصبی انسان را به میمون‌های رزوس مبتلا به آسیب نخاعی پیوند زدند .این پیوندها نه تنها دوام آوردند بلکه صدها هزار آکسون و سیناپس‌ انسانی بوجود آورد که به بهبود عملکرد دست‌های میمون‌ها منجر شد.

پژوهشگران انستیتو گلدستون، سلول های پوست موش را با فعال سازی ژنی خاص با استفاده از تکنولوژی CRISPR در سلول ها به سلول های بنیادی تبدیل کرده اند. این رویکرد خلاقانه، روشی ساده را برای تولید انواع سلول های ارزشمند و دیدگاه های مهمی را برای فرایند بازبرنامه ریزی سلولی ارائه می دهد.

محققین ژاپنی در دانشگاه توکیو، تکنولوژی جدید organ-on-a-chip را برای مطالعه تشکیل عروق خونی و تست داروها روی آن اراده کرده اند.

در مطالعه ای جدید محققین سعی کرده اند از سلول های بنیادی جنینی انسانی، سلول های پیش ساز قلبی مناسب برای استفاده در بالین را تولید کنند و کارایی و ایمنی آن ها را برای عملکرد نامناسب بطن چپ قلب ایسکمی شده بررسی کنند.

بافت عصبی مصنوعی زنده تولید شده بوسیله محققین کمپانی ReNeuron و Sartprius با موفقیت آسیب عصبی شدید را در آزمایشگاه ترمیم کرده است. این بافت ها می توانند راه گشای درمانی جهانی برای درمان آسیب های عصبی محیطی باشند و فرد را بی نیاز از استفاده از گرافت های عصبی کنند.

ژن درمانی یک استراتژی نوظهور برای درمانی بیماری های ناشی از ناهنجاری های ژنتیکی است. یکی از اشکال ژن درمانی شامل ترمیم مستقیم ژن ناقص با استفاده از تکنولوژی های ویرایش ژنومی مانند CRISPR/Cas9 است. برخلاف پتانسیل درمانی، ویرایش ژنوم با اشتباهات ژنتیکی مضری نیز همراه است که کاربرد بالینی آن را محدود می کند.

محققان دانشگاه منچستر که یکی از محققان بیوتکنولوژیست ایرانی به نام خانم دکتر پریسا رنجزاد نیز عضو موثر این گروه تحقیق هستند برای اولین بار در جهان توانستند با استفاده از سلول‌های بنیادی انسانی، مینی کلیه‌ای را در یک محیط زنده رشد دهند که بالغ‌تر و کامل‌تر از نمونه‌های قبلی است. این مینی کلیه دارای عروق خونی انسانی بوده و می‌تواند خون بدن میزبان را فیلتر و تولید ادرار کند.

مهندسین زیست پزشکی در دانشگاه Case Western Reserve با تحریک سلول ها برای تشکیل سه نوع بافت مجزا و سپس سازماندهی آن ها درون ساختارهای لوله ای شکل(بدون تکیه بر استراتژی های داربستی) توانسته اند نای(مجرای هوایی) را در آزمایشگاه تولید کنند.

دکتر Editas به عنوان یکی از پیشگامان استفاده از ویرایش ژن CRISPR، دو نوع از این رویکرد را در درمان اختلالات خونی مفید می داند: CRISPR/Cas9 و CRISPR Cpf1.