استفاده از تکنیک CRISPR برای درمان ناشنوایی ارثی در مطالعات پیش بالینی

استفاده از تکنیک CRISPR برای درمان ناشنوایی ارثی در مطالعات پیش بالینی

محققان توانستند برای نخستین بار ناشنوایی مادرزادی را با کمک ابزار مهندسی ژنتیک درمان کنند ناشنوایی یک اختلال ژنتیکی است که اصولا غیرقابل درمان است.

محققان توانستند برای نخستین بار ناشنوایی مادرزادی را با کمک ابزار مهندسی ژنتیک درمان کنند ناشنوایی یک اختلال ژنتیکی است که اصولا غیرقابل درمان است.

ناشنوایی ژنتیکی به دو نوع عمده سندرمیک و غیر سندرمیک تقسیم می گردد. در نوع اول (سندرمیک) علاوه بر ناشنوایی و یا کم شنوایی علایم و اختلالات دیگری نیز وجود دارند. در حالت دوم و یا غیر سندرمیک ناشنوایی و یا کم شنوایی تنها علامت بیماری بوده و همراه با سایر عوارض و علایم نمی باشد. البته قابل ذکر است که عدم توان تکلم (لال بودن) نتیجه ناشنوایی بوده و در هر دو گروه بیماران دیده می شود و عامل آن عدم یادگیری مهارت تکلم از راه گوش دادن می باشد.

اما اکنون محققان  شیوه درمانی را آزمایش کردند که به طور موفقیت آمیز ناشنوایی در موش ها را معکوس کرد و امیدی برای درمان آن در انسان را نیز به وجود آورده است.

 محققان دانشگاه هاروارد برای این منظور  از روشCrispr CAS-9 استفاده کردند. Crispr  در حقیقت تکنیکی برای ویرایش و بازآزایی DNA در سلول های زنده است. در موش هایی که به طور مادرزاد ناشنوا متولد شده اند، این روش ژن عامل ناشنوایی به نام TMC1 را خاموش کرد. عامل ناشنوایی و کم شنوایی پیچیده می باشد و تاکنون ژن های بسیار زیادی در این زمینه توسط محققان گزارش گردیده است. 

 انسان هایی که چنین متغیر ژنتیکی داشته باشند، دچار ناشنوایی تدریجی می شوند و محققان امیدوارند این روش درمانی را برای انسان نیز به کار ببرند.

لینک: Nature

پایان خبر / ادمین

 

کلمات کلیدی
مدیر سیستم
تهیه کننده:

مدیر سیستم