تحقیقات جدید بیمارستان سنت جود نشان می دهد یک رویکرد ویرایش دقیق ژنوم، ویرایش اولیه، می تواند جهش های بیماری سلول داسی شکل(SCD) را در بیماران برطرف کند و به شکل طبیعی خود برگرداند. مشاهدات نشان می دهد ویرایش اولیه و پیوند سلولهای بنیادی خونساز (HSPC)، یک استراتژی امیدوارکننده به عنوان یک درمان اتولوگ برای SCD وسایر اختلالات خونی می باشد.

در حال حاضر پیوند آلوژنیک HSPC تنها درمان مورد تایید سازمان غذا و دارو آمریکا(FDA) برای بیماری SCD بوده و اکثر بیماران فاقد اهداکننده مناسب هستند و این روش با عوارض جانبی جدی رد پیوند همراه است. استفاده از سلول های بنیادی خونساز خود بیمار از عوارض ایمنی جلوگیری می کند.

چندین استراتژی برای ویرایش دقیق ژنوم در حال حاضر در کارآزمایی های بالینی در حال بررسی است و هنوز موثرترین و بی خطرترین درمان مشخص نیست.

این مطالعه در نشریه Nature Biomedical Engineering منتشر شد.

https://www.genengnews.com/news/prime-edited-patient-blood-stem-cells-fully-engraft-and-rescue-sickle-cell-mice/