گروهی از محققان مرکز  "Verve Therapeutics" و دانشکده‌ی پزشکی "پرلمن" در دانشگاه پنسیلوانیا یک روش ویرایش‌ ژن از نوع کریسپر ایجاد کرده‌اند که باعث کاهش سطح کلسترول در خون میمون‌های مورد آزمایش می‌شود. محققان در مقاله‌ی خود که در مجله‌ی نیچر منتشر شده است این روش را توضیح دادند.

مطالعات قبلی نشان داده است که در برخی از افراد ژن PCSK۹ میزان بیشتری از پروتئین PCSK۹ را کد گزاری می‌کند این موضوع باعث افزایش سطح لیپوپروتئین کلسترول در جریان خون می‌شود که علت آن ایجاد اختلال در عملکرد دسته‌ای از سلول‌های خونی است که لیپوپروتئین‌های کم چگالی را از درون خون جمع‌آوری می‌کنند.

شرکت‌های دارویی، داروهایی ساخته‌اند که می‌تواند سطح پروتئین PCSK۹ را کاهش دهد اما بیشتر این درمان‌ها به اندازه‌ی کافی مفید نیستند و به همین دلیل هنوز بیماری‌های قلبی عروقی وجود دارند. در این تحقیقات جدید محققان رویکرد دیگری را امتحان کردند. آن‌ها ژن PCSK۹ را برای جلوگیری از کدگذاری پروتئین PCSK۹ تغییر دادند.

در این رویکرد محققان از یک فناوری ویرایش ژن پایه استفاده کردند که متشکل از آران‌ای پیامرسان که برای ویرایش آدنین کدگذاری شده و یک آران‌ای هدایت‌شونده درون یک نانوذره‌ی لیپیدی است. قابل ذکر است که در این روش محققان قادر به جایگزینی یک نوکلئوتید با نوکلئوتید دیگر بودند بدون آن که نیاز باشد مارپیچ دوگانه دی‌ان‌ای را ببرند. تحقیقات قبلی نشان داده است که این روش دقیق‌تر از روش‌های دیگر کریسپر است. در این آزمایش محققان یک نوکلئوتید آدنین را با یک گوانین و یک تیمین را با یک سیتوزین جایگزین کردند و ژن را کاملا ناتوان کردند. این درمان با یک بار تزریق به کبد میمون انجام گرفت.

پس از تزریق محققان میزان کلسترول میمون را به طور مداوم بررسی کردند و دریافتند که تنها پس از گذشت یک هفته سطح پروتئین  PCSK۹  حدود ۹۰ درصد کاهش پیدا کرد و میزان لیپوپروتئین‌های کم چگالی تقریبا ۶۰ درصد کاهش پیدا کردند. محققان همچنین دریافتند که این تغییرات برای مدت ۱۰ ماه باقی ماند.

محققان می‌گویند، نتایج آن‌ها نشان می‌دهد که این روش آماده‌ی آزمایش بر روی انسان‌ها است. با این حال مقامات پزشکی هنوز تردید دارند زیرا چنین روندی را نمی‌توان در اثر بروز عوارض ناخواسته معکوس کرد.