محققان Cedars-Sinai با استفاده از سلول های پشتیبان و پروتئین محافظی که می تواند از سد خونی مغزی عبور کند، یک درمان تحقیقاتی ایجاد کرده اند. این ترکیب از سلول های بنیادی و ژن درمانی می تواند به طور بالقوه از نورون های حرکتی بیمار در نخاع بیماران مبتلا به اسکلروز جانبی آمیوتروفیک، به نام ALS یا بیماری لو گریگ، یک اختلال عصبی کشنده محافظت کند.

استفاده از سلول های بنیادی مشتق شده از مغز استخوان برای بازسازی غضروف آسیب دیده در زانو، به بیماران جوان فعالی که از تحلیل غضروف رنج می‌برند، امید تازه ای می‌بخشد.

یک مطالعه جدید از دانشکده پزشکی دانشگاه واشنگتن در سنت لوئیس نشان می‌دهد که یک آزمایش خون ساده - که قبل از شروع درمان با سلول‌های CAR-T انجام می‌شود - ممکن است تشخیص دهد که کدام بیماران مستعد ابتلا به عوارض جانبی نوروتوکسیک در روزها و هفته‌های بعد از دریافت سلول درمانی CAR-T هستند

محققان آکادمی علوم چین (CAS) ادعا می‌کنند که روش جدیدی برای همجوشی قابل برنامه‌ریزی کروموزوم یافته‌اند که موش‌هایی را با تغییرات ژنتیکی «که در مقیاس تکاملی میلیون‌ساله اتفاق می‌افتد» در آزمایشگاه با موفقیت تولید می‌کند.

یک رویکرد جدید با استفاده از CRISPR با بازده بالا می‌تواند مهندسی مجدد مقادیر زیادی از سلول‌ها را برای کاربردهای درمانی آسان‌تر کند.

دانشمندان در حال توسعه یک ایمونوتراپی خوراکی برای سرطان هستند و می گویند که انتظار دارند این اولین دارویی باشد که برای استفاده در دسترس قرار می گیرد.

درمان با سلول های T یک زمینه رو به رشد است که کاربردهای آن فراتر از درمان سرطان خون و تومورهای غیرخونی است. همچنین پیشرفت هایی در جهت استفاده از سلول های T برای درمان بیماری های عفونی مانند ویروس نقص ایمنی انسانی (HIV) و آنفولانزا در حال انجام است.

ویرایشگرهای بازی یا همان عوامل تغییر ژنوم غیروابسته به شکست دورشته‌ای DNA، در کنار ویرایشگرهای prime، به عنوان کلیدهای تکنولوژی روز شناخته می‌شوند و پیشرفت آن‌ها تا به امروز بسیار امیدوارکننده بوده است.

محققان دانشگاه ماساچوست آمهرست و دانشکده پزشکی UMass Chan در یک پیشرفت جدید در تلاش برای توسعه ژن درمانی بهتر برای درمان بسیاری از بیماری ها، اخیراً اعلام کردند که بیان و پردازش پروتئین آلفا-1 آنتی تریپسین (AAT) را با وضوح بی سابقه ای ترسیم کرده اند. نتایج، که جزئیات تاخوردگی مولکولی پروتئین را نشان می‌دهد، در مجموعه مقالات آکادمی ملی علوم منتشر شد و به توسعه درمان‌های خاص برای درمان بیماری ارثی موسوم به کمبود آلفا-۱ آنتی‌تریپسین و همچنین درمان مؤثرتر طیف گسترده ای از بیماری های ژنتیکی کمک می‌کند.

کبد انسان توانایی بازسازی شگفت انگیزی دارد، حتی اگر تا هفتاد درصد آن برداشته شود، بافت باقیمانده می‌تواند در عرض چند ماه یک کبد با اندازه کامل را تشکیل دهد. استفاده از این قابلیت گزینه‌های بیشتری را برای درمان بیماری‌های مزمن کبدی در اختیار پزشکان قرار می‌دهد. محققان یک مدل بافت کبدی جدید را ایجاد کرده‌اند که مراحل بازسازی کبد را دقیق‌تر نشان‌ می‌دهد و اطلاعاتی را در اختیار محققان قرار می‌دهد که تا به حال از مطالعه روی حیوانات به دست نیامده است.